Wyniki najnowszych badań naukowych pozwalają lepiej zrozumieć, jaki może być wpływ efektu placebo na subiektywny i obiektywny stan zdrowia pacjenta w czasie przeprowadzania naukowych badań klinicznych. Wyniki badań, przeprowadzonych przez naukowców z Harvard Medical School w Bostonie (USA), Endicott College w Beverly w stanie Massachusetts (USA) i University of Hull (Wielka Brytania), opublikowano właśnie na łamach The New England Journal of Medicine.

Poprzez efekt placebo rozumiemy poprawę stanu zdrowia pacjenta, występującą w odpowiedzi na preparaty lub zabiegi, które tak naprawdę pozbawione są jakichkolwiek aktywnych substancji lub innych czynników leczniczych. W naukowych badaniach klinicznych często uwzględnia się efekt placebo, w celu precyzyjnego określenia specyficznego oddziaływania leczniczego, związanego z zastosowaniem danego leku, zabiegu, procedury itp. Jest to szczególnie istotne w przypadku tych badań naukowych, w których za dowód skuteczności leczenia traktuje się subiektywne wskaźniki poprawy stanu zdrowia i samopoczucia, określane przez samych chorych, z czym wiąże się zazwyczaj możliwość wystąpienia istotnego efektu placebo.

Nadal wiele pytań dotyczących placebo pozostaje bez odpowiedzi: Jaki jest mechanizm występowania efektu placebo? Jaka jest rola efektu placebo w praktyce klinicznej? Czy jest możliwe, by efekt placebo znalazł w leczeniu celowe zastosowanie, zgodne z zasadami etyki lekarskiej? Jaki jest wpływ efektu placebo na wyniki uzyskiwane w naukowych badaniach klinicznych?

W omawianych amerykańsko-brytyjskich badaniach pilotażowych, przeprowadzonych w modelu badań naprzemiennych (crossover) z podwójnie ślepą próbą, wzięło udział 39 osób, cierpiących z powodu przewlekłej astmy. Każdy chory korzystał z trzech form oddziaływań (leczniczych i placebo): 1) przyjmował albuterol (lek wziewny, jedyna zastosowana w trakcie badań substancja czynna o naukowo udowodnionym działaniu), 2) przyjmował inny preparat wziewny (placebo), 3) był poddawany tzw. pozornej akupunkturze (akupunkturze bez penetracji skóry, w której stymuluje się przypadkowe punkty na skórze - również w roli placebo). Ponadto każda osoba badana brała udział w sesjach, w trakcie których nie stosowano żadnych zabiegów.

W sumie każda osoba biorąca udział w badaniach została w trakcie ich trwania objęta trzykrotnie wszystkimi wymienionymi formami oddziaływań w losowej kolejności, co daje w sumie dwanaście wizyt na każdego pacjenta. Spotkania odbywały się w odstępach od trzech do siedmiu dni.

W czasie każdej wizyty dokonywano również obiektywnych pomiarów funkcji płuc, a także odnotowywano subiektywne nasilenie symptomów chorobowych, określane przez pacjenta. Funkcje płuc oceniano na podstawie pomiaru rezerw wentylacyjnych układu oddechowego (spirometria), poprzez określenie maksymalnej ilości wydychanego powietrza w ciągu jednej sekundy przy wymuszonym wydechu powietrza (FEV1 - natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa). W dniu każdej wizyty obiektywne badanie spirometryczne przeprowadzano dwukrotnie w odstępie dwóch godzin.

W wyniku badań wykazano, że leczenie przy pomocy albuterolu prowadziło do istotnej i obiektywnej poprawy funkcji płuc - po podaniu leku objętość wydychanego powietrza wzrastała ok. 20%. Obiektywne wskaźniki funkcji płuc ulegały również istotnej, choć mniejszej poprawie (o ok. 7%) przy zastosowaniu dwóch metod placebo, ale również w trakcie wizyt, w czasie których nie stosowano żadnych leków czy zabiegów. Mimo to, wskaźniki oparte na samoocenie stanu zdrowia przez pacjentów wykazały niemal taką samą poprawę (średnio ok. 50%) w przypadku wszystkich trzech zastosowanych w badaniach form interwencji: leku, preparatu placebo i pozornej akupunktury.

Wynika stąd, że choć odnotowano w badaniach wystąpienie korzystnego dla samopoczucia chorych z przewlekłą astmą efektu placebo (m.in. złagodzenie poczucia ucisku w klatce piersiowej i trudności w oddychaniu), to udowodniono jednocześnie, że nie towarzyszy mu obiektywna poprawa funkcji płuc, której zaburzenia są odpowiedzialne za wiele poważnych i potencjalnie zagrażających życiu następstw nieleczonej astmy.

Wprawdzie celem leczenia astmy jest zarówno poprawa funkcji płuc, jak złagodzenie symptomów stresu, związanych z zaburzeniami oddychania, ale badacze zwracają jednak uwagę, że samoocena stanu zdrowia i stanu samopoczucia może być po prostu nierzetelna jako wskaźnik skuteczności zastosowanego leczenia.

Z metodologicznego punktu widzenia ważnym aspektem omawianych badań było wskazanie, że kontrolowanie efektu braku interwencji może być pomocne w precyzyjnym określeniu wpływu różnych elementów potencjalnie terapeutycznych oddziaływań.

[tłum./oprac. C. O. Reless]

Źródło: NCCAM: Study Examines the Placebo Response in Patients With Asthma

Referencje dokumentu: Wechsler ME, Kelley JM, Boyd IOE, et al. Active albuterol or placebo, sham acupuncture, or no intervention in asthma. New England Journal of Medicine. 2011;365(2):119-126.